Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危恶性肿瘤增生异常综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代较高底物用药，其活性代谢地西他临海的细胞内去除时间较静注地西他临海的长。病人骨髓发炎反常症候群需要更有效的较高底物用药。研究者人员开展一2期的随机化、开放性研究者，招募年满18岁的各风险内涵的骨髓发炎反常症候群或慢性巨噬细胞白血病病征，要求受试病征既往不曾采用过较高底物用药病人或较高底物用药病人后入院/难治性。将病征按1：1随机分至60mg/m2或90mg/m2第一组，28天一化疗，前5天用药。主要评估举例来说是各个方面纾缓亲率。2012年7月9日-2014年4月7日，总共招募了105位病征，其中的55位（52%）分至60mg/m2(28同上为首次病人和27同上为较高底物用药病人后入院或难治性疾病)，50位(48%)分至90mg/m2(23同上和27同上)。有3同上(3%）不曾做研究者病人，被排除。中的位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。各有不同口服第一组获得各个方面纾缓的病征比同上无很大差异(60 mg/m2第一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2第一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次病人的病征中的有25位(51%，95% CI 36-66)、53位入院或难治性病征中的有23位(43%，30-58)病征获得了各个方面纾缓。两第一组最罕见的3级及以上的不好事件有血小板增加症(60mg/m2第一组 22/53[41%]、90mg/m2第一组 28/49[57%])、中的性巨噬细胞增加(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热性中的性巨噬细胞增加(17[32%]、21[43%])和肺结核(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病征死于不好事件(60mg/m2第一组 4同上、90mg/m2第一组 3位；1位为首次病人、6位为入院性/难治性)。2同上死亡被认为与病人有关(两第一组各一同上)。Guadecitabine用于中的/高危骨髓发炎反常症候群病征的耐受性仍须。对在此之前的较高底物用药病人不脆弱的病征或可采用Guadecitabine病人，60mg/m2，连续用药5天。原始记事：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，转载需特许！